《小核酸药物行业深度报告：“小”核酸，“大”未来》由申万宏源发布，系统梳理小核酸药物行业技术特点、市场现状、研发进展及企业布局对对配，揭示行业发展潜力与趋势。
小核酸药物是由10-80个核苷酸组成的短链核酸，主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、核酸适配体（Aptamer）等类型，通过作用于mRNA层面调控基因表达，可靶向传统药物难以触及的“不可成药”靶点。其核心优势显著：研发周期短，无需筛选蛋白质构象，早期研发速度快于小分子与抗体药物；效果持久，体内半衰期以月计算，给药频次低（如每年2次）；研发成功率高，Alnylam从I期到III期成功率达59.2%，是靶向药的5倍；不易产生耐药性，且治疗领域广泛。
行业历经三阶段发展：1970s-2005年为前期探索期，1978年反义核酸概念提出，1998年RNAi机制被发现；2005-2016年进入震荡期，因递送技术瓶颈，企业纷纷撤资；2016年至今稳健发展，GalNAc递送技术突破推动药物上市，全球已获批22款（3款退市），2023年市场规模46亿美元，预计2033年达467亿美元，年复合增长率26.1%。适应症从脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良（DMD）等罕见病，向高血脂、乙肝、高血压等常见病拓展，如靶向PCSK9的siRNA药物Inclisiran（年给药2次）2024年销售额7.54亿美元，同比增112%。
展开剩余85%技术方面，递送系统是关键。LNP（脂质纳米颗粒）为早期主流，首款siRNA药物Patisiran采用该技术，但易引发过敏；GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）可靶向肝细胞ASGPR受体，显著提升靶向性与稳定性，2019年首款GalNAc-siRNA药物Givlaari获批，现成为主流递送技术。各类型药物各有特点：ASO为单链，2023年占市场62.5%，代表药物Spinraza（SMA治疗）2024年销售额15.73亿美元；siRNA为双链，占比36.7%，Alnylam的Amvuttra（ATTR治疗）2024年销售9.71亿美元；适配体通过三维结构结合靶点，现有2款获批。
企业布局上，海外巨头领跑：Alnylam有6款siRNA获批，管线向高血压、阿尔茨海默症拓展；Ionis是ASO领域龙头，2025年Q2净利润转正；Arrowhead依托TRiM平台聚焦多疾病领域。国内企业差异化切入慢病赛道，瑞博生物有6款自研药进入临床，核心产品RBD4059为全球首款血栓性疾病siRNA药物；圣诺医药拥有PNP与GalAhead双递送平台；舶望制药凭借RADS平台实现年给药1次目标，与诺华达成合作；悦康药业YKYY015（靶向PCSK9）实现中美双报。
报告建议关注具备自主技术平台的企业，同时提示研发进度、产品放量、竞争降价等风险，整体来看，小核酸药物行业潜力巨大，将迎来快速增长。
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