
《小核酸药物行业深度报告:“小”核酸,“大”未来》由申万宏源发布,系统梳理小核酸药物行业技术特点、市场现状、研发进展及企业布局对对配,揭示行业发展潜力与趋势。
小核酸药物是由10-80个核苷酸组成的短链核酸,主要包括反义核酸(ASO)、小干扰核酸(siRNA)、核酸适配体(Aptamer)等类型,通过作用于mRNA层面调控基因表达,可靶向传统药物难以触及的“不可成药”靶点。其核心优势显著:研发周期短,无需筛选蛋白质构象,早期研发速度快于小分子与抗体药物;效果持久,体内半衰期以月计算,给药频次低(如每年2次);研发成功率高,Alnylam从I期到III期成功率达59.2%,是靶向药的5倍;不易产生耐药性,且治疗领域广泛。
行业历经三阶段发展:1970s-2005年为前期探索期,1978年反义核酸概念提出,1998年RNAi机制被发现;2005-2016年进入震荡期,因递送技术瓶颈,企业纷纷撤资;2016年至今稳健发展,GalNAc递送技术突破推动药物上市,全球已获批22款(3款退市),2023年市场规模46亿美元,预计2033年达467亿美元,年复合增长率26.1%。适应症从脊髓性肌萎缩症(SMA)、杜氏肌营养不良(DMD)等罕见病,向高血脂、乙肝、高血压等常见病拓展,如靶向PCSK9的siRNA药物Inclisiran(年给药2次)2024年销售额7.54亿美元,同比增112%。
展开剩余85%技术方面,递送系统是关键。LNP(脂质纳米颗粒)为早期主流,首款siRNA药物Patisiran采用该技术,但易引发过敏;GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)可靶向肝细胞ASGPR受体,显著提升靶向性与稳定性,2019年首款GalNAc-siRNA药物Givlaari获批,现成为主流递送技术。各类型药物各有特点:ASO为单链,2023年占市场62.5%,代表药物Spinraza(SMA治疗)2024年销售额15.73亿美元;siRNA为双链,占比36.7%,Alnylam的Amvuttra(ATTR治疗)2024年销售9.71亿美元;适配体通过三维结构结合靶点,现有2款获批。
企业布局上,海外巨头领跑:Alnylam有6款siRNA获批,管线向高血压、阿尔茨海默症拓展;Ionis是ASO领域龙头,2025年Q2净利润转正;Arrowhead依托TRiM平台聚焦多疾病领域。国内企业差异化切入慢病赛道,瑞博生物有6款自研药进入临床,核心产品RBD4059为全球首款血栓性疾病siRNA药物;圣诺医药拥有PNP与GalAhead双递送平台;舶望制药凭借RADS平台实现年给药1次目标,与诺华达成合作;悦康药业YKYY015(靶向PCSK9)实现中美双报。
报告建议关注具备自主技术平台的企业,同时提示研发进度、产品放量、竞争降价等风险,整体来看,小核酸药物行业潜力巨大,将迎来快速增长。
免责声明:我们尊重知识产权、数据隐私,只做内容的收集、整理及分享,报告内容来源于网络,报告版权归原撰写发布机构所有,通过公开合法渠道获得,如涉及侵权,请及时联系我们删除对对配,如对报告内容存疑,请与撰写、发布机构联系
发布于:广东省在线股票配资网提示:文章来自网络,不代表本站观点。